北京，2024年9月27日?-安斯泰來(lái)（中國(guó)）投資有限公司今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已于2024年9月27日受理了愛(ài)爾可復(fù)?（他克莫司顆粒）兩項(xiàng)上市后臨床研究的補(bǔ)充申請(qǐng)。這兩項(xiàng)研究評(píng)估了他克莫司顆粒在中國(guó)兒童器官移植患者中的藥代動(dòng)力學(xué)特征、長(zhǎng)期安全性和有效性。

2020年8月26日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)愛(ài)爾可復(fù)?用于預(yù)防兒童肝臟或者腎臟移植術(shù)后的移植物排斥反應(yīng)，治療兒童肝臟或腎臟移植術(shù)后應(yīng)用其他免疫抑制藥物無(wú)法控制的移植物排斥反應(yīng)。愛(ài)爾可復(fù)?是中國(guó)大陸首個(gè)且截至目前唯一獲批針對(duì)兒童的免疫抑制劑，滿足了兒童移植患者精準(zhǔn)用藥、方便服用的臨床需求，提高了臨床用藥的規(guī)范化和患者的服藥依從性。本品獲得批準(zhǔn)后，安斯泰來(lái)在中國(guó)兒童肝臟或腎臟移植患者中開(kāi)展了兩項(xiàng)上市后研究，進(jìn)一步評(píng)估了他克莫司顆粒的長(zhǎng)期安全性、有效性和藥代動(dòng)力學(xué)。

這兩項(xiàng)研究的終點(diǎn)指標(biāo)包括PK參數(shù)、12個(gè)月內(nèi)的排斥反應(yīng)及患者和移植物的存活率等。這兩項(xiàng)研究的終點(diǎn)取得了積極結(jié)果，進(jìn)一步在中國(guó)肝腎移植患兒中確證了他克莫司顆粒的長(zhǎng)期安全性和有效性。

中國(guó)大陸兒童肝移植患者數(shù)量居世界第一，[1]兒童腎移植例數(shù)全球排名第二，2021年兒童腎移植達(dá)680例。[2]

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院夏強(qiáng)教授

“中國(guó)3歲以下的患者占到兒童肝移植患者的79%。[3]結(jié)合兒童患者的特殊情況，需要小幅度調(diào)整兒童的用藥劑量，因此臨床上迫切需要基于體重、劑量精確的免疫抑制用藥方案。通過(guò)上市后研究，我們?cè)诠芾砀鄡和鞴僖浦不颊呙庖咧委煹倪^(guò)程中，進(jìn)一步豐富了他克莫司顆粒在兒童群體中的用藥經(jīng)驗(yàn)，積累了更多臨床數(shù)據(jù)?！?/p>

中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院王長(zhǎng)希教授

“嬰幼兒器官移植受者的天然免疫系統(tǒng)活躍，早期急排發(fā)生的可能性較高。通過(guò)上市后的IV期研究，我們?cè)谂R床上通過(guò)優(yōu)化免疫抑制治療方案，實(shí)現(xiàn)兒童器官移植術(shù)后的精準(zhǔn)用藥，力爭(zhēng)降低急性排斥反應(yīng)和感染的風(fēng)險(xiǎn)，最終進(jìn)一步提高兒童器官移植受者的生存。”

安斯泰來(lái)中國(guó)總裁趙萍女士

“安斯泰來(lái)深耕中國(guó)器官移植領(lǐng)域25年，惠及器官移植患者超過(guò)十萬(wàn)人，為他們嶄新的生命旅程保駕護(hù)航。今天，這兩項(xiàng)兒童器官移植用藥上市后臨床研究報(bào)告獲得CDE的受理，我們備受鼓舞。作為器官移植領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，安斯泰來(lái)持續(xù)關(guān)注中國(guó)兒童器官移植患者群體特殊的用藥需求，他克莫司顆粒的上市后研究填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)兒童器官移植臨床精準(zhǔn)用藥的未盡之需，不僅為中國(guó)兒童器官移植患者帶來(lái)了更科學(xué)的治療選擇，更守護(hù)了無(wú)數(shù)家庭新生的希望?！?/p>

關(guān)于上市后研究

上市后研究可以幫助進(jìn)一步評(píng)估藥物在目標(biāo)群體中的安全性和有效性等，尤其是在藥物已經(jīng)獲得批準(zhǔn)并廣泛使用之后。這些研究可以提供長(zhǎng)期或關(guān)鍵數(shù)據(jù)，積累用藥經(jīng)驗(yàn)，完善治療方案，有助于推動(dòng)規(guī)范用藥和指南更新等。

F506-CL-0405 (NCT05152628)是一項(xiàng)在中國(guó)開(kāi)展的多中心、開(kāi)放性、非對(duì)照的上市后IV期臨床研究，旨在評(píng)估他克莫司顆粒在首次接受同種異體肝或腎移植兒童受者中的藥代動(dòng)力學(xué)、長(zhǎng)期安全性和有效性。該研究共有55例兒童患者入組。

F506-CL-0406 (NCT05153915)是一項(xiàng)在中國(guó)開(kāi)展的多中心、開(kāi)放性、非對(duì)照的上市后IV期臨床研究，旨在評(píng)估他克莫司顆粒在首次接受同種異體肝或腎移植兒童受者中的長(zhǎng)期安全性和有效性。該研究共有56例兒童患者入組。

關(guān)于兒童器官移植

兒童需要器官移植的主要原因包括先天性疾病，如先天性膽道閉鎖，這類疾病會(huì)導(dǎo)致器官功能衰竭，需要通過(guò)移植來(lái)挽救生命；終末期器官衰竭，由于各種原因（如慢性腎病、肝病等）導(dǎo)致的器官功能逐漸衰竭，最終發(fā)展到終末期，必須進(jìn)行器官移植才能存活。接受器官移植手術(shù)成為這些患有重癥疾病的兒童新生的希望。

關(guān)于愛(ài)爾可復(fù)?（他克莫司顆粒）

愛(ài)爾可復(fù)?用于預(yù)防兒童肝臟或者腎臟移植術(shù)后的移植物排斥反應(yīng)，治療兒童肝臟或腎臟移植術(shù)后應(yīng)用其他免疫抑制藥物無(wú)法控制的移植物排斥反應(yīng)。[4]

參考文獻(xiàn)

[1] 鄭樹(shù)森，徐驍，陳俊麗. 國(guó)家肝臟移植質(zhì)控中心. CTC&CTDC 2021

[2] 中國(guó)器官移植發(fā)展報(bào)告（2021）

[3] CLTR 2019

[4] 他克莫司顆粒說(shuō)明書