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? ? ?由北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會主辦的“創(chuàng)新為媒 共話罕病” ——罕見病創(chuàng)新藥械科普公益講堂 將于8月29日 舉辦，本期主題：關注“兒童腫瘤之王”——神經母細胞瘤。 ??

? ???神經母細胞瘤(Neuroblastoma，NB)是由身體多個部位的未成熟神經細胞發(fā)展而來的一種兒童惡性實體腫瘤。該腫瘤是兒童最常見的顱外惡性實體腫瘤。其發(fā)病部位最常見腎上腺，在其他有神經細胞存在的部位如腹部、胸部、頸部等靠近脊柱的部位也常發(fā)生。該腫瘤常見于學齡前兒童(≤5歲)，具體發(fā)病機制不詳。根據相關文獻，中國神經母細胞瘤的發(fā)病率低至1.01/10萬(0～14歲兒童)，極為罕見。在2023年國家公布的《第二批罕見病目錄》，神經母細胞瘤被正式納入。

? ??神經母細胞瘤的臨床表現及預后具有高度異質性，低中危患者預后較好，高?；颊呒词菇邮芑?、放療、手術、造血干細胞移植等多種方法的綜合治療，5年生存率仍低于50%，復發(fā)或難治性神經母細胞瘤5年生存率僅約20%，嚴重影響患者生命質量，被稱為“兒童腫瘤之王”。

? ? ?針對神經母細胞瘤患者的治療，目前主要通過手術、放化療、靶向藥物、免疫藥物等進行控制。但復發(fā)高危神經母細胞瘤患者，一直是臨床治療的難點。目前，在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許醫(yī)療政策支持下，用于降低成人和兒童高危神經母細胞瘤（HRNB）患者的復發(fā)風險的創(chuàng)新藥依氟鳥氨酸片在樂城可以實現患者可及。 據了解，已經有多位患者成功在樂城用上該治療藥物，為生命健康平添一份保障。

? ? ?罕見病創(chuàng)新藥械科普公益講堂重點聚焦國內罕見病領域創(chuàng)新醫(yī)藥相關政策，疾病診療進展，前沿醫(yī)學，患者組織連接等話題，共同探討推動中國罕見病工作的開展，更好地以創(chuàng)新型的服務模式為中國罕見病群體提供健康保障。

? ? ?本期活動，我們將特別邀請國內兒童腫瘤領域相關的權威專家就神經母細胞瘤的診斷與治療，創(chuàng)新藥物的臨床應用等內容展開主題分享，為公眾科普罕見病知識，介紹前沿治療方案，共同推動該病群內國內診療水平的提升，讓患者獲得更好生活質量。

? ? ?本次活動將在北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會、樂城管理局視頻號平臺同步進行直播。

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? ? ?參與方式： 請搜索并關注北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會公眾號直播公告或“樂成先行區(qū)管理局發(fā)布”視頻號進行直播觀看。