繼去年諾華斥資35億美元收購Chinook之后，近日，在美股上市的Vertex決定49億美元（人民幣355億元）收購另外一家生物醫(yī)藥公司Alpine，以擴大其在腎臟和免疫系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的布局。接連兩個重磅收購案，點燃了資本市場對于免疫球蛋白A腎病（IgA腎病）這一領(lǐng)域的熱情。

　　在IgA腎病領(lǐng)域，由港股上市企業(yè)云頂新耀推出的新藥耐賦康（布地奈德腸溶膠囊）已于去年11月獲批國內(nèi)上市。創(chuàng)新藥“寒冬”之下，云頂新耀以臨床需求為導向、精準命中藍海賽道的模式，成為本土創(chuàng)新藥企業(yè)突圍過關(guān)的一個樣本。

　　逆風轉(zhuǎn)型 逆勢而上

　　“2023年，逆風轉(zhuǎn)型；2024年，雙輪驅(qū)動，開拓藍海！”3月28日，在2023年度全年業(yè)績報告發(fā)布后，云頂新耀CEO羅永慶在其朋友圈寫道。

　　根據(jù)財報，得益于耐賦康等兩款產(chǎn)品的成功上市，云頂新耀2023年的總收入達到人民幣1.26億元，同比增長884%，大幅超出預期；公司現(xiàn)金儲備達23.5億元，支持各項戰(zhàn)略目標的實現(xiàn)。

　　成立于2017年的云頂新耀，是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，目前擁有四款重點產(chǎn)品，包括已在中國內(nèi)地獲批的依嘉（依拉環(huán)素）抗生素和治療原發(fā)性IgA腎病的耐賦康。2023年7月上市的依嘉，上市五個月以來實現(xiàn)了9900萬人民幣的銷售額，而耐賦康在澳門上市僅一個月就達到了2100萬人民幣的銷售額。

　　根據(jù)規(guī)劃，2024年是云頂新耀商業(yè)化的關(guān)鍵之年，耐賦康將正式在中國內(nèi)地上市，自身免疫領(lǐng)域的重磅藥物伊曲莫德預計在澳門獲批上市。隨著創(chuàng)新產(chǎn)品陸續(xù)上市，云頂新耀設(shè)定了今年7億元人民幣的收入指引。

　　在商業(yè)化穩(wěn)步推進的同時，云頂新耀的股價也出現(xiàn)了大幅反彈。截至今年4月12日，云頂新耀的股價達到26.15港元，較2022年10月時的不到6港元上漲了300%以上，在60多家港股18A生物科技公司中漲幅位居前列。

　　避開擁擠賽道 精準命中藍海

　　過去三年，對國內(nèi)的創(chuàng)新藥企業(yè)是充滿挑戰(zhàn)的三年。醫(yī)?？刭M、藥品集采使得生物醫(yī)藥企業(yè)在收入端面臨巨大壓力，二級市場的低迷也使得創(chuàng)新藥企業(yè)在投融資領(lǐng)域遭遇“風投不投、銀行不貸”的“階段性寒冬”，一批沒有收入、盈利困難的創(chuàng)新藥企業(yè)面臨破產(chǎn)困境。這個時候，云頂新耀的“逆勢而上”對行業(yè)信心是一個提振。

　　云頂新耀做對了什么？從2022年9月加入這家企業(yè)開始，羅永慶主要做了三件事：精簡管線、差異化競爭、高效商業(yè)化。

　　精簡管線方面，2022年8月，云頂新耀宣布向吉利德科學轉(zhuǎn)讓開發(fā)和商業(yè)化抗腫瘤新藥拓達維（戈沙妥珠單抗）的獨家權(quán)利，該交易總價4.55億美元，這在當時引起一定爭議。然而，通過回籠資金，再投入到耐賦康等產(chǎn)品的開發(fā)中，目前來看是非常正確的決定。

　　“從2022年底開始，我們就陸續(xù)砍掉了一些項目，有些甚至是推進中的項目。當資本寒冬到來的時候，一定要提前做好準備，對項目進行優(yōu)選，盡量把運營成本降下來?！绷_永慶說。財報顯示，2023年云頂新耀整體運營成本大幅減少4.76億元，同比下降33.7%。

　　差異化競爭更是關(guān)鍵。在云頂新耀現(xiàn)有的研發(fā)管線中，看不到PD-1、ADC等腫瘤領(lǐng)域的熱門賽道?！爸饕悄[瘤賽道太卷了，” 羅永慶感慨，出售拓達維之后，云頂新耀主要專注抗感染、腎科、自免三個領(lǐng)域，這才有了耐賦康的獲批上市。

　　據(jù)了解，耐賦康瞄準的IgA腎病是世界范圍內(nèi)最常見的原發(fā)性腎小球疾病之一。但IgA腎病在歐美是罕見病，不受重視；而在中國，IgA腎病的發(fā)病率占原發(fā)性腎小球疾病的比例相當高，存在巨大未被滿足的臨床需求。羅永慶稱，正是對患者需求的科學洞察，才讓云頂新耀精準命中藍海市場。

　　產(chǎn)品有了，高效商業(yè)化必須跟上。為此，云頂新耀整合醫(yī)學事務(wù)、市場營銷、準入、銷售以及渠道運營等隊伍，組建了一支200人左右、“小而精”的商業(yè)化團隊?！安皇撬惺虑槎家约焊?#xff0c;我們主要聚焦核心醫(yī)院，期待以最快的速度、惠及最多的患者。” 羅永慶這樣詮釋云頂新耀的商業(yè)化理念。

　　“自我造血”支持自主研發(fā)

　　通過License-in（許可引進）的模式，引進海外處于臨床試驗中后期（二期或三期）的藥物，盡量縮短研發(fā)周期、加快產(chǎn)品上市速度，進而獲得商業(yè)化收入——在這條路上，云頂新耀已經(jīng)證明了自己的眼光和能力。

　　然而，云頂新耀團隊的愿景并不止于此，他們希望通過能創(chuàng)造現(xiàn)金流的低風險管線，首先實現(xiàn)“自我造血”功能，然后發(fā)力自主研發(fā)，最終實現(xiàn)從“License-in”到“License-out”的跨越。

　　為此，云頂新耀已經(jīng)買斷了加拿大Providence公司的技術(shù)平臺，并基于此進行升級，形成了自主的mRNA技術(shù)開發(fā)平臺，計劃今年提交臨床試驗申請?！癿RNA技術(shù)在新冠疫情期間已經(jīng)證明了其有效性和安全性，特別是在治療難度較大的腫瘤領(lǐng)域，顯示出巨大潛力?！?羅永慶稱，2022年接手云頂新耀之前，曾有好幾家公司對他發(fā)出邀請。最終選擇云頂新耀，也是對其管線組合的看好。

　　盡管mRNA技術(shù)還有不成熟之處，但其發(fā)展前景毋庸置疑。行業(yè)領(lǐng)頭羊Moderna發(fā)言人表示，除了新冠、流感等已知領(lǐng)域，mRNA疫苗還可以用于腫瘤、心血管、自免、罕見病等多個領(lǐng)域。當前，全球范圍內(nèi)獨立擁有mRNA技術(shù)平臺的生物醫(yī)藥企業(yè)屈指可數(shù)，云頂新耀提前布局，將帶來新的出海發(fā)展機遇。

　　今年，創(chuàng)新藥被首次寫入政府工作報告，具體支持措施也在醞釀中。利好政策之下，只要堅持“做難而正確的事情，而不是做大家都在做的事情”，將有更多類似云頂新耀的本土創(chuàng)新藥企業(yè)脫穎而出。（記者 何欣榮 上海報道）